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隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)的迅速發(fā)展，現(xiàn)有的醫(yī)療水平較之前有了很大提高。不過(guò)，仍有一些疑難雜癥困擾著我們，尤其是遺傳性疾病。為了攻克這些「老大難」的問(wèn)題，科學(xué)家們已在尋求一種新的醫(yī)療手段——基因編輯，修改人體的基因編碼。

鑒于基因編輯技術(shù)有很大潛力治療和預(yù)防目前我們難以應(yīng)付的疾病，許多科學(xué)家們已經(jīng)紛紛投入到了對(duì)基因編輯技術(shù)的研究當(dāng)中。此前，極客公園曾報(bào)道美國(guó)一項(xiàng)針對(duì)萊伯先天性黑蒙癥的體內(nèi)基因療法在等待FDA審批。而據(jù)美聯(lián)社最新報(bào)道，美國(guó)科學(xué)家已經(jīng)首次在人體內(nèi)進(jìn)行了基因編輯實(shí)驗(yàn)，不過(guò)需要一到三個(gè)月才能清楚編輯過(guò)程是否完成。如果實(shí)驗(yàn)成功，毫無(wú)疑問(wèn)將促進(jìn)基因療法的發(fā)展，助力于未來(lái)人類(lèi)對(duì)疾病的預(yù)防和治療。

該臨床實(shí)驗(yàn)由 Sangamo 生物技術(shù)公司在加州完成，實(shí)驗(yàn)對(duì)象為一位44歲名叫 Brian Madeux 的病人。他患有遺傳性疾病亨特氏綜合征，由于肝細(xì)胞中缺乏分解復(fù)雜分子的關(guān)鍵基因，他的身體受到很大損傷，極其容易觸發(fā)進(jìn)一步的感染，出現(xiàn)呼吸困難等問(wèn)題，對(duì)器官功能和身體機(jī)能造成永久性傷害。

飽受疾病困擾的他已經(jīng)接受了很多常規(guī)的治療，但是病情并沒(méi)有好轉(zhuǎn)。所以他決定冒險(xiǎn)試試體內(nèi)基因編輯這種目前并不成熟的療法，即剪切體內(nèi) DNA 鏈并插入缺失的基因。此外，他表示作為第一個(gè)接受基因編輯治療的人，他既激動(dòng)又害怕，希望這項(xiàng)新的醫(yī)療技術(shù)可以幫助到自己以及其他病人。

治療過(guò)程中，Sangamo 使用了新的名叫「鋅指核酸酶」(zinc finger nucleases)的基因編輯工具。像 CRISPR 一樣，該工具可以切割 DNA，從而將新的基因插入到遺傳編碼中的特定位置。值得一提的是，相比目前治療亨特氏綜合征采用的持續(xù)治療法，新的基因編輯工具可以節(jié)省大量的時(shí)間和金錢(qián)，對(duì)患者來(lái)說(shuō)不失為一個(gè)好消息。

當(dāng)然，基因編輯技術(shù)是存在一定風(fēng)險(xiǎn)的，特別對(duì)于臨床應(yīng)用來(lái)說(shuō)?；蚓庉嬤^(guò)程中出現(xiàn)的微小錯(cuò)誤將可能會(huì)在人體基因庫(kù)中留下長(zhǎng)久影響。而這項(xiàng)技術(shù)的治療效果究竟如何，需要更多患者接受這類(lèi)治療才能得知。Madeux 的身體情況目前得到了詳細(xì)的跟蹤記錄，如果治療效果顯著的話，那么類(lèi)似的基因突變疾病可能也可以治愈。

作為新的治療手段，基因編輯技術(shù)或許就是未來(lái)最強(qiáng)大的手術(shù)刀，期待科學(xué)家們?cè)缛斋@得更大的突破，為那些痛苦掙扎的病人帶去希望。