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七成上市罕見病藥納入基本醫(yī)保，患者“用藥難”問題依然嚴(yán)峻
七成上市罕見病藥納入基本醫(yī)保，患者“用藥難”問題依然嚴(yán)峻
作者：吳斯旻 責(zé)編：任紹敏
(資料圖片僅供參考)
目前，在境內(nèi)已上市的罕見病藥品中，已有七成納入國(guó)家醫(yī)保目錄。在近兩年的醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)，高值罕見病用藥的“靈魂砍價(jià)”事件也從未缺席。7月以來，隨著新一輪“國(guó)談”啟動(dòng)，第一財(cái)經(jīng)了解到，已有一些罕見病上市新藥開始籌備申報(bào)。
然而，受“50萬不談，30萬不入”的準(zhǔn)入限制，高值創(chuàng)新藥通過大幅打折進(jìn)入醫(yī)保仍為個(gè)例。在業(yè)界人士看來，“靈魂砍價(jià)”對(duì)于行業(yè)生態(tài)也并非一定利好。與此同時(shí)，在“天價(jià)孤兒藥”的光環(huán)下，更多的罕見病用藥保障問題可能被掩蓋。
浙江省醫(yī)療保障研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)王平洋說，當(dāng)年高值藥諾西那生鈉在進(jìn)入醫(yī)保后，僅一年時(shí)間，用了2.6倍的費(fèi)用(銷售額)使得10倍的患者使用了40倍的藥品，實(shí)現(xiàn)了患者、企業(yè)、醫(yī)保三方的共贏。這是一個(gè)非常好的例子，但只適用于價(jià)格相對(duì)比較便宜、患者人群相對(duì)比較大的藥品。
擁有全球渠道優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥企對(duì)于“降價(jià)換市場(chǎng)”的熱情也有轉(zhuǎn)冷跡象。一名罕見病行業(yè)資深企業(yè)界人士對(duì)第一財(cái)經(jīng)表示，目前，《第一批罕見病目錄》中仍有十余款高值藥沒被納入基本醫(yī)保，一些特效藥明顯不符合當(dāng)前基本醫(yī)保的準(zhǔn)入門檻，在今年下半年地方醫(yī)保待遇清單逐漸取消的背景下，一些沒有進(jìn)入“國(guó)談”的藥品面臨退出中國(guó)市場(chǎng)，比如目前唯一用于治療黏多糖貯積癥IVa型的唯銘贊。此外，隨著中國(guó)罕見病新藥上市加快，對(duì)于在全球市場(chǎng)尚未取得足夠盈利的國(guó)際藥企而言，在華降價(jià)意愿只會(huì)越來越低。
對(duì)于更大比例的罕見病群體而言，煩惱的往往不是“天價(jià)藥”，而是平價(jià)藥是否能夠獲得充足和公平的保障。
“有的已納入基本醫(yī)保的藥品并沒有罕見病適應(yīng)證，有的在失去‘國(guó)談藥’身份后，沒法門診報(bào)銷，有的國(guó)產(chǎn)仿制藥比進(jìn)口原研藥價(jià)格高出5~8倍，而進(jìn)口藥可能又面臨國(guó)外囤積抬價(jià)、海關(guān)限制等因素。”北京蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)性硬化癥罕見病關(guān)愛中心會(huì)長(zhǎng)、中心主任劉金柱告訴記者。
第一財(cái)經(jīng)記者近日從多名罕見病患者、藥企人士、臨床醫(yī)生和醫(yī)保專家處了解到，在罕見病群體“用不起藥”“用不上藥”的背后，既與高值藥難以獲得可持續(xù)性的支付保障以及談判藥進(jìn)院難等問題有關(guān)，也緣于平價(jià)藥超說明書使用、地區(qū)供應(yīng)不均衡、門診報(bào)銷受阻等。
要想解決這些問題，前述各方人士有兩點(diǎn)共識(shí)：一方面，需要完善罕見病保障的頂層設(shè)計(jì)，比如通過立法推動(dòng)社會(huì)各方的資源傾斜；另一方面，需要通過多元?jiǎng)?chuàng)新的籌資和支付手段，保證藥企獲得穩(wěn)定的利潤(rùn)回饋，讓藥品價(jià)格真正體現(xiàn)其真實(shí)價(jià)值。
“同病不同價(jià)”：超適應(yīng)證用藥難題待解
一項(xiàng)業(yè)界權(quán)威專家聯(lián)合調(diào)研的結(jié)果顯示，針對(duì)第一批罕見病目錄內(nèi)的102種罕見病，目前在中國(guó)上市并公開價(jià)格的藥品有192種，其中不高于2萬元/年的藥品最多，有152種，高于100萬元/年的僅8種。而從全球來看，根據(jù)沙利文今年發(fā)布的行業(yè)報(bào)告，目前僅有5%的罕見病存在有效的治療方式。
換言之，對(duì)于更多罕見病患者和家庭而言，用藥開支主要為對(duì)癥治療和平價(jià)特效藥的長(zhǎng)期使用。而對(duì)于這類群體，“患寡也患不均”是他們的主要用藥困擾。
“患寡”即治療藥物十分有限，藥企掌握價(jià)格的主導(dǎo)權(quán)，部分藥品“有藥開不出”；“患不均”則指“同病不同價(jià)”，即超適應(yīng)證用藥以及基本醫(yī)保目錄中的藥物喪失國(guó)談身份后，無法用醫(yī)保和在門診報(bào)銷。
以結(jié)節(jié)性硬化癥為例，據(jù)劉金柱介紹，目前該疾病無特效藥，但對(duì)于疾病引起的腫瘤類常見并發(fā)癥，有兩款臨床效果良好的治療藥物：西羅莫司和依維莫司。
“這兩種藥屬于基本醫(yī)保中的乙類藥，但各有支付困境?！眲⒔鹬f，西羅莫司進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)間久，除了進(jìn)口輝瑞藥，還有兩款國(guó)產(chǎn)仿制藥，價(jià)格更低，但由于說明書并無罕見病適應(yīng)證，結(jié)節(jié)性硬化患者去醫(yī)院開藥，無法用醫(yī)保報(bào)銷；依維莫司有罕見病適應(yīng)證，但因?yàn)榻衲赀€在專利保護(hù)內(nèi)，沒有國(guó)產(chǎn)仿制藥，這款諾華的進(jìn)口藥在降價(jià)了一半以上之后，市場(chǎng)價(jià)依然很高。加之臨床用量更大，患者需要終身給藥以緩解癥狀，開支對(duì)于普通家庭依然不是個(gè)小數(shù)字。
系統(tǒng)性硬化癥患者小李就面臨類似問題。她告訴記者，目前硬皮病有兩種治療常見并發(fā)癥的藥物，一種是主要用于治療特發(fā)性間質(zhì)性肺病變的吡非尼酮，一種是風(fēng)濕類的常見病用藥雅美羅(托珠單抗)，兩者均在基本醫(yī)保目錄中，其中后者在國(guó)外已“老藥新用”，拓展了硬皮病適應(yīng)證。但中國(guó)市場(chǎng)上，這兩款藥的說明書均不包含硬皮病，患者需要全自費(fèi)買藥。
超適應(yīng)證用藥在罕見病領(lǐng)域有多常見？北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)名譽(yù)主委丁潔近日在“2023年罕見病合作交流會(huì)”上援引前述業(yè)界權(quán)威專家聯(lián)合調(diào)研說，在第一批罕見病目錄里121種疾病、102類藥品中，有接近40%的藥物屬于超說明書使用。這意味著有相當(dāng)比例的“老藥”在一線臨床中證明了其對(duì)罕見病患者治療的有效性，但種種原因之下，藥品說明書并未顯示相關(guān)適應(yīng)證。
丁潔告訴記者，該現(xiàn)象導(dǎo)致醫(yī)生即便可以依據(jù)專家共識(shí)、指南等規(guī)范性文件開藥，也面臨無法律保障、事后追責(zé)等風(fēng)險(xiǎn)，而患者則無法享受醫(yī)保報(bào)銷政策。
根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局2022年出臺(tái)的“談判藥品續(xù)約規(guī)則”，部分新增適應(yīng)證的創(chuàng)新藥可以不用重新談判，而是通過“簡(jiǎn)易續(xù)約”規(guī)則直接納入醫(yī)保。
近期2023年版“談判藥品續(xù)約規(guī)則”發(fā)布。其中明確，對(duì)未達(dá)8年的談判藥，連續(xù)協(xié)議期達(dá)到或超過4年的品種以簡(jiǎn)易方式續(xù)約或新增適應(yīng)證觸發(fā)降價(jià)的，降幅減半。
“我們看到政策上還是在鼓勵(lì)創(chuàng)新，希望在今年談判過程中見到更多有利于產(chǎn)業(yè)發(fā)展的結(jié)果?！敝袊?guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)秘書長(zhǎng)馮嵐說。她回憶稱，前幾年的政策，在藥品新增適應(yīng)證談判時(shí)降幅非常大，很多產(chǎn)品降幅超過50%，業(yè)內(nèi)人將藥品新增適應(yīng)證進(jìn)醫(yī)?？醋魇钱a(chǎn)品的第二次醫(yī)保準(zhǔn)入，尤其在罕見病藥品領(lǐng)域，產(chǎn)品的特殊性，使得資本、社會(huì)對(duì)于罕見病藥物的未來充滿了擔(dān)憂。
但數(shù)據(jù)顯示，截至目前，新適應(yīng)證通過“簡(jiǎn)易續(xù)約”進(jìn)入醫(yī)保目錄的，多為腫瘤類創(chuàng)新藥。這也意味著，企業(yè)在罕見病領(lǐng)域依然缺少新增適應(yīng)證的動(dòng)力。
南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來教授在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示，如果在價(jià)格穩(wěn)定的情況下，通過適應(yīng)證擴(kuò)大讓藥企的藥品銷量市場(chǎng)擴(kuò)大、收入利潤(rùn)增大，企業(yè)是樂見其成的。所以各方博弈的焦點(diǎn)在于擴(kuò)大適應(yīng)證之后，藥品定價(jià)如何變化，變化的幅度大概有多大。
“目前，國(guó)家醫(yī)保局對(duì)于醫(yī)保目錄內(nèi)藥品在擴(kuò)大適應(yīng)證后價(jià)格的調(diào)整，都會(huì)經(jīng)過科學(xué)論證。但在擴(kuò)大適應(yīng)證準(zhǔn)入上，仍堅(jiān)持相對(duì)謹(jǐn)慎、趨于嚴(yán)格的原則?！敝煦憗碚f。
事實(shí)上，第一財(cái)經(jīng)了解到，隨著支付改革，如果已新增罕見病適應(yīng)證，那么企業(yè)會(huì)考慮將其納入醫(yī)保，但關(guān)鍵堵點(diǎn)卡在了“新增”上。
前述企業(yè)界人士解釋說，目前，國(guó)內(nèi)新增適應(yīng)證均需要重新開展三期臨床。其中，如果是針對(duì)罕見病目錄內(nèi)的疾病，可以通過國(guó)際多中心臨床或者上市后補(bǔ)臨床，加速審批。但總體而言，企業(yè)在決策時(shí)難免會(huì)首先考慮：同樣是新增適應(yīng)證，為何要選取市場(chǎng)小的群體？退一步來說，即使選擇了罕見病賽道，臨床研究也困難重重。比如，符合要求的受試者招募存在困難；對(duì)于一些兒童類用藥，國(guó)外認(rèn)可，真實(shí)世界研究用以快速審批通過新增適應(yīng)證，但國(guó)內(nèi)真實(shí)世界研究仍處在起步階段。
美國(guó)FDA臨床原高級(jí)審評(píng)員、思路迪醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官肖申進(jìn)一步對(duì)記者表示，中國(guó)罕見病患者基數(shù)大，加之罕見病在各個(gè)國(guó)家的發(fā)生率、發(fā)生機(jī)理等均不一定一樣，對(duì)于新興開展的多中心臨床試驗(yàn)，跨國(guó)藥企可能會(huì)同步在中國(guó)開展，如此一來，新增適應(yīng)證能夠?qū)崿F(xiàn)境內(nèi)外同步上市；但對(duì)于歷史上中國(guó)患者沒有參與或者參與比例不大、有關(guān)藥品新增適應(yīng)證的臨床試驗(yàn)，企業(yè)可能出于政策吸引力不夠、市場(chǎng)小、利潤(rùn)率不高等方面考慮，放棄來到中國(guó)市場(chǎng)，進(jìn)而出現(xiàn)“國(guó)外注冊(cè)但國(guó)內(nèi)尚未注冊(cè)相關(guān)適應(yīng)證”的情況。
“西羅莫司屬于國(guó)內(nèi)外均為注冊(cè)相關(guān)罕見病適應(yīng)證的‘老藥’。據(jù)我了解，華北制藥曾經(jīng)開展過三年臨床，最后放棄了?，F(xiàn)在中美華東也在開展，但由于臨床前研究數(shù)據(jù)以兒童最為完善，這個(gè)新增適應(yīng)證即便獲批，也無法用于成人。而目前，距離西羅莫司在治療結(jié)節(jié)性硬化臨床一線應(yīng)用已逾十年?！眲⒔鹬f。
進(jìn)口特效藥的“可望而不可即”
基于第一批罕見病目錄，目前在中國(guó)上市的罕見病藥物(103個(gè))已有七成進(jìn)入基本醫(yī)保(73個(gè))。但在剩下三成藥物中，一些高臨床價(jià)值新藥開始放棄醫(yī)保甚至選擇退出中國(guó)市場(chǎng)，其中部分藥物國(guó)內(nèi)或暫無仿制藥可替代。同時(shí)，仍有逾90種全球上市的藥物“境內(nèi)無藥”。
以百傲萬里2010和2009年在境內(nèi)上市的兩款高值罕見病用藥鹽酸沙丙蝶呤片(產(chǎn)品名：科望)和依洛硫酸酯酶α(產(chǎn)品名：唯銘贊)為例，二者均未進(jìn)入基本醫(yī)保，前者涵蓋罕見病目錄種苯丙酮尿等三種適應(yīng)證，年治療費(fèi)用約46萬元，后者是治療IVa型黏多糖貯積癥的特效藥，年治療費(fèi)用約36萬元。
隨著這兩款藥注冊(cè)有效期將至，企業(yè)均已公開稱“計(jì)劃不再續(xù)約”。其中，科望的仿制藥或于近期在國(guó)內(nèi)上市，但唯銘贊卻是目前全球唯一一款治療該類患者的藥物，如果該款藥退出中國(guó)市場(chǎng)，患者家庭只能通過代購(gòu)?fù)緩劫?gòu)買。業(yè)界普遍認(rèn)為，企業(yè)這一決定或與地方醫(yī)保待遇清單取消相關(guān)。
2019年7月，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單管理制度的意見(征求意見稿)》，規(guī)定地方原有15%醫(yī)保目錄乙類藥品調(diào)整權(quán)收歸中央，擁有3年過渡期。
前述兩款藥物此前均被納入一些地方醫(yī)保，但隨著地方待遇清單取消，如果企業(yè)不愿意降價(jià)進(jìn)入國(guó)家基本醫(yī)保，動(dòng)輒每年百萬元的藥物支出，可能讓患者放棄已進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的“救命藥”，進(jìn)而導(dǎo)致企業(yè)實(shí)際市場(chǎng)需求“縮水”。
“據(jù)我了解，僅黏多糖就分為7型，每一型都有不同的對(duì)應(yīng)藥物，且都是高值藥，生產(chǎn)研發(fā)成本高，加之患者人數(shù)極少，Ⅰ型和Ⅳ型患者大約都是100多(人)，Ⅱ型大概300多(人)，國(guó)談企業(yè)基本過不了‘50萬不談，30萬不入’的門檻?！鼻笆鼋邮艿谝回?cái)經(jīng)采訪的企業(yè)界人士說，去年，黏多糖Ⅰ型對(duì)應(yīng)的特效藥，即賽諾菲的艾而贊，Ⅱ型對(duì)應(yīng)的特效藥，即北?？党赏ㄟ^授權(quán)引進(jìn)的海芮思，通過形式審查，但沒有獲得談判資格(50萬不談)。
值得關(guān)注的是，隨著近年來罕見病用藥審查審批加速，藥企對(duì)罕見病高值新藥進(jìn)入“國(guó)談”的意愿卻更小了。
“這并不難理解?！鼻笆銎髽I(yè)界人士進(jìn)一步表示，對(duì)于國(guó)際藥企研發(fā)的新藥，如果在中國(guó)境內(nèi)外同步上市，企業(yè)還沒有回收生產(chǎn)研發(fā)成本，更擔(dān)心中國(guó)定價(jià)影響到全球定價(jià)；而對(duì)于國(guó)內(nèi)企業(yè)而言，投入回報(bào)周期更長(zhǎng)。
那么，為何此前一些在國(guó)際市場(chǎng)已上市多年，或已取得盈利的罕見病藥物，在進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)后，同樣“以價(jià)換量”的意愿不高呢？該企業(yè)界人士認(rèn)為：“目前確診患者人數(shù)極少，很難以價(jià)換量。企業(yè)還需要長(zhǎng)期投入免費(fèi)診斷、醫(yī)患教育、患者援助，成本比常見病更高?！?/p>
劉金柱提及另一種原因“國(guó)內(nèi)已有仿制藥”?！拔覀儾∮褟耐炼?、意大利和法國(guó)等代購(gòu)原研藥，便宜時(shí)五六百元，貴則七八百元，但國(guó)內(nèi)仿制藥有的賣到了近6000元?！彼f。
沒有打通的“最后一公里”
當(dāng)罕見病藥品進(jìn)入基本醫(yī)保后，如果地方醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)保定點(diǎn)藥店的配置率低，患者會(huì)依然苦惱于“無藥可用”。與此同時(shí)，由于罕見病用藥的支付保障分布在大病、特藥、門統(tǒng)、救助等多項(xiàng)政策中，且地方差異大，如果某地的統(tǒng)籌保障程度不足，患者仍會(huì)陷入“用不起藥”的境地。
一位天津肺動(dòng)脈高壓患者告訴記者，2020年進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄的四種藥包括波生坦、馬昔騰坦、利奧西呱、司來帕格，但目前它們?cè)谔旖蚓嬖趫?bào)銷比例比較低(國(guó)談藥報(bào)銷55%)且進(jìn)院依然困難等問題。
“幾家三甲醫(yī)院都是兩種藥物進(jìn)院，有的還是臨采，患者經(jīng)常遇到藥房沒有藥的情況。病情較重的患者需要服用三聯(lián)用藥，一個(gè)醫(yī)院不能滿足患者拿藥的劑量?！痹撁颊哒f，根據(jù)病情的輕重，當(dāng)?shù)鼗颊呙吭碌乃庂M(fèi)大約4000~10000元，經(jīng)濟(jì)壓力很大。
因“靈魂砍價(jià)”而被公眾所了解的SMA治療藥物諾西那生注射液也面臨同樣的進(jìn)院難問題。根據(jù)華北理工大學(xué)附屬人民醫(yī)院會(huì)診中心主任宋海調(diào)研，從全國(guó)來看，諾西那生鈉注射液在地級(jí)市的進(jìn)院率僅為43.5%，而且地區(qū)差異很大。進(jìn)院比較好的是珠三角和長(zhǎng)三角地區(qū)，以廣東和江蘇比較突出，但這兩省分別仍有3個(gè)和1個(gè)地級(jí)市沒有醫(yī)院進(jìn)藥；而在華北、東北、西南和西北等地區(qū)，醫(yī)院進(jìn)藥情況較差。以山西為例，僅省會(huì)太原市有3家醫(yī)院進(jìn)藥，其他8個(gè)地級(jí)市均沒有醫(yī)院進(jìn)藥。
國(guó)談藥落地存在哪些困難？武漢大學(xué)全球健康研究中心研究員崔丹認(rèn)為，這主要是因?yàn)椤叭t(yī)”不聯(lián)動(dòng)。至于所謂的“掛網(wǎng)滯后”“藥事委員會(huì)開會(huì)的滯后”“藥占比(藥費(fèi)占患者治療總費(fèi)用的比例)考核”“1500種配備數(shù)量限制”等，大部分是托詞。
她舉例說，比如藥占比考核，醫(yī)保和衛(wèi)健兩部門都說不考核了，但醫(yī)院還是會(huì)牢牢抓住不放，在藥品零加成和醫(yī)?？偪氐谋尘跋?，藥品費(fèi)用會(huì)影響整個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的盈利。一家醫(yī)療機(jī)構(gòu)如果預(yù)付總額為1億元，因?yàn)樗幤窙]有利潤(rùn)，藥占比越高意味著醫(yī)院能夠贏利的部分占預(yù)付總額比例越低。故而，醫(yī)院管理者會(huì)希望減少高價(jià)格藥品，將藥占比控制在相對(duì)小的范圍。崔丹說：“零加成降低了創(chuàng)新藥進(jìn)院動(dòng)力，醫(yī)?？偪匦纬蛇M(jìn)院阻力。”
同時(shí)，按疾病診斷相關(guān)分組(DRG)/病種分值(DIP)的醫(yī)保支付方式改革進(jìn)一步加劇了“用量小、價(jià)格高，大部分帶有國(guó)談藥身份”的罕見病藥品進(jìn)院阻力。
中國(guó)社科院經(jīng)濟(jì)所教授王震解釋說，這是一種按照分組平均值支付的模式。如果罕見病治療費(fèi)用顯著高于平均值，就成了高費(fèi)率的病例了，對(duì)醫(yī)院而言就意味著虧本，所以醫(yī)院沒有多大動(dòng)力用高價(jià)藥。即便DIP支付模式下，可以對(duì)超過15個(gè)病人的罕見病進(jìn)行單獨(dú)分組定價(jià)，但一個(gè)地區(qū)一類罕見病患者人數(shù)能否達(dá)到15個(gè)也是個(gè)問題。
雖然各地都有特病單議的限額，但不同地區(qū)限額有所差異。比如有的地區(qū)為總住院費(fèi)用的1%，有的地方則為1‰。“當(dāng)該地罕見病病例少也就罷了，如果罕見病患者多，一下花掉5倍、10倍怎么辦？因?yàn)?萬個(gè)病例只有5%的病例能夠申請(qǐng)?zhí)夭巫h?！蓖跽鹫f。
另一個(gè)加劇“國(guó)談”罕見病藥品進(jìn)院困境的原因則與NMPA準(zhǔn)入和醫(yī)保準(zhǔn)入的時(shí)間間隔縮短有關(guān)。崔丹說，在前述背景下，罕見病藥品價(jià)格高是確定的，但高價(jià)是否具有高臨床價(jià)值還有待時(shí)間檢驗(yàn)。因此如果進(jìn)購(gòu)大量的“國(guó)談”罕見病創(chuàng)新藥，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)而言存在績(jī)效和臨床價(jià)值的雙重風(fēng)險(xiǎn)。
“雙通道”是國(guó)家層面近年來為緩解罕見病藥品入院難困境的一個(gè)重要措施，但實(shí)際落地情況卻不盡如人意。
“首先，多地對(duì)定點(diǎn)醫(yī)院的資質(zhì)要求較高、數(shù)量要求不一；其次，缺少一些細(xì)節(jié)性的政策‘末梢’，而這些政策往往關(guān)乎藥店收益。比如，一些罕見病藥品需求少但必須長(zhǎng)期低溫保存，那么藥店購(gòu)置冷鏈設(shè)備、用電的成本如何去彌補(bǔ)？如此一來，藥店的積極性顯然不高。”丁潔對(duì)記者表示。
崔丹進(jìn)一步分析稱，由于“雙通道”政策是在總結(jié)地方經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上形成的，所以既往存在一些“特殊”管理通道省份容易同28號(hào)文件銜接；既往沒有“特殊”管理通道的省份就需要與門慢門特門重進(jìn)行銜接或者需要構(gòu)建專門的新雙通道管理機(jī)制。
根據(jù)中國(guó)醫(yī)藥商業(yè)協(xié)會(huì)對(duì)全國(guó)2000余家藥品連鎖零售門店的監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，2017~2020年，這2000余家藥店銷售的第一批談判藥品銷售額至多占同期醫(yī)院渠道的不到4%。
難以開啟的“第一公里”
目前，罕見病超過90%缺乏有效的藥物治療，不過這類群體中也有部分面臨“用藥難”問題——“同情用藥”如何參與。多名罕見病患者告訴第一財(cái)經(jīng)記者，同情用藥可能是患者獲得更好生存改善的一種途徑或捷徑，即便只是安慰劑并可能產(chǎn)生不良反應(yīng)，也愿意為之一試。
馮嵐對(duì)記者說，同情用藥是罕見病領(lǐng)域今后很重要的政策，同時(shí)也是國(guó)家層面在不斷完善的領(lǐng)域。從全球來看，將近一半同情用藥的使用都是在罕見病領(lǐng)域，因?yàn)楹币姴』颊吒枰橛盟?。目前，北京協(xié)和醫(yī)院以及一些臨床機(jī)構(gòu)也想方設(shè)法針對(duì)不同的罕見病病人，嘗試通過同情用藥的方式讓患者有藥可用。
不過，中國(guó)關(guān)于同情用藥的法律制度還不是很健全。馮嵐說，雖然我們有藥品管理法，去年在“藥品管理法實(shí)施條例(征求意見稿)”中也提到了同情用藥，但這些管理制度只限于對(duì)申辦方，只能由企業(yè)向CDE(國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心)發(fā)起申請(qǐng)，經(jīng)CDE批準(zhǔn)同意后，才可以給予患者同情用藥。
“其實(shí)在很多國(guó)家同情用藥的發(fā)起者來自臨床醫(yī)生，醫(yī)生根據(jù)病人不同的需求和實(shí)際情況進(jìn)行甄別。針對(duì)同情用藥對(duì)象的規(guī)模，有時(shí)由醫(yī)生自己發(fā)起同情用藥申請(qǐng)，有時(shí)醫(yī)生可以聯(lián)合企業(yè)一起發(fā)起?！瘪T嵐認(rèn)為，要根據(jù)不同的情況、不同的人群和不同的緊迫程度來發(fā)起同情用藥。
美國(guó)就是以臨床醫(yī)生為申請(qǐng)者開啟同情用藥的國(guó)家之一。肖申對(duì)記者介紹說，美國(guó)“同情用藥”開展較早，其中有幾個(gè)關(guān)鍵性標(biāo)準(zhǔn)，或?qū)?guó)內(nèi)有借鑒意義。第一，同情用藥不能商業(yè)化，患者招募只能通過臨床醫(yī)生而不能通過藥企；第二，限制患者人數(shù)以及其他變量；第三，監(jiān)管機(jī)構(gòu)會(huì)事先對(duì)藥物安全性做出評(píng)估。
然而，著色性干皮病關(guān)愛中心理事、一名患兒母親張慧茜則對(duì)記者提出另一層擔(dān)憂：目前，國(guó)內(nèi)對(duì)于無藥可醫(yī)的罕見病，無論是疾病研究還是臨床試驗(yàn)，抑或是藥企和資本市場(chǎng)的關(guān)注度，都聚焦于罕見病目錄內(nèi)的疾病，這也意味著目錄外的罕見病很難開啟用藥及治療的“第一公里”。
丁潔也對(duì)第一財(cái)經(jīng)稱，2018年，第一批罕見病目錄的推出是非常有意義的，因?yàn)槟菚r(shí)候中國(guó)很多罕見病沒有基礎(chǔ)數(shù)據(jù)，現(xiàn)在積累了更多相關(guān)研究，目錄所涵蓋的疾病種類以及我國(guó)對(duì)于罕見病的定義均需要與時(shí)俱進(jìn)地進(jìn)行重新調(diào)整。同時(shí)，不應(yīng)該將目錄作為罕見病相關(guān)政策或者社會(huì)資源傾斜的唯一依據(jù)。
第一財(cái)經(jīng)近日從中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康處獲悉，第二批罕見病目錄有關(guān)部門正在積極推進(jìn)，該版目錄仍將以“有藥可醫(yī)”的疾病種類為主。
