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心血管病“疫苗”在華獲批,每年注射兩次可降脂
8月22日晚間,諾華公司宣布其長效降脂小干擾核酸(siRNA)降膽固醇藥物英克司蘭鈉(inclisiran)注射液獲得中國國家藥監(jiān)局批準,用于成人原發(fā)性高膽固醇血癥或混合性血脂異常患者的治療。
據介紹,inclisiran是目前全球首款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的siRNA療法,患者每年進行兩次注射即可降低LDL-C。由于這款藥物的長效性,患者無需每天服藥,因此inclisiran也被稱為心血管領域的“疫苗”。
LDL-C也被稱為“壞膽固醇”,LDL- C的長期升高是動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的已知誘因,也是預防心血管高危事件的關鍵可緩解風險因素。
諾華的inclisiran是一款靶向PCSK9(前蛋白轉化酶枯草溶菌素9)蛋白的藥物。在降脂藥開發(fā)領域,PCSK9是近年來一個新興靶點。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白(LDL)受體的回收和再利用。研究發(fā)現,抑制PCSK9可以降低體內LDL-C水平,進而達到治療疾病的目的。
這款siRNA藥物可直接與編碼PCSK9蛋白的mRNA結合,通過RNA干擾作用降低mRNA的水平,從而防止肝臟生成PCSK9蛋白。降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多LDL受體回到肝細胞表面,與更多LDL結合,并將它們從血液中清除。
根據2021年國家心血管病中心的統(tǒng)計數據,中國血脂異?;颊呷藬狄迅哌_4億人,約有80%血脂異常的心血管高危患者仍無法達到指南推薦的LDL-C目標水平。
過去最常見的降脂藥物是他汀類藥物,這類藥物已上市20余年,覆蓋人群非常廣。目前,很多高血脂患者也使用他汀藥物聯合PCSK9抑制劑治療,后者每兩周或一個月進行一次皮下注射,已經在一定程度上簡化了用藥頻次。
諾華早在2021年進博會上展示了inclisiran。當時,諾華全球藥品開發(fā)中國負責人告訴第一財經記者,比起腫瘤而言,心血管疾病死亡率更高,但沒有引起足夠的重視,高血壓和高血脂都控制得不好,導致每年有大量的腦卒中和猝死發(fā)生?,F在雖然也有有效的藥,但不是所有人都愿意吃,諾華開發(fā)的新藥半年打一針,提供了一種替代的選擇。
2023年2月,《柳葉刀》子刊發(fā)表了inclisiran在ORION-3研究中的4年隨訪數據。分析結果顯示,對于患有動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)或具有ASCVD高危因素且LDL-C水平升高的患者而言,每年兩次皮下注射inclisiran可強效、持續(xù)、平穩(wěn)地降低其血脂水平,且患者長期安全耐受性良好。